Dit jaar heeft het Onderzoeksfonds een financiële bijdrage geleverd aan onderstaand onderzoek dat uitgevoerd wordt door Dr. Rimke Oostvogels, UMC Utrecht,Dr. Inger Nijhof, St. Antonius ziekenhuis Nieuwegein en Dr. Ruth Wester, Erasmus MC
Landelijke registratie met gekoppelde biobank voor bispecifieke antistof behandeling bij multipel myeloom.
Multipel myeloom (MM) is een aandoening die zo’n 1300 nieuwe patiënten per jaar treft in Nederland. Er zijn al verschillende behandelingen voor MM beschikbaar, maar de ziekte keert na verloop van tijd steeds terug, waarbij de ziekte uiteindelijk ongevoelig wordt voor alle beschikbare behandelingen.
De afgelopen jaren zijn er nieuwe vormen van immuuntherapie ontwikkeld die o.b.v. de resultaten van de eerste studies zeer effectief lijken. Het gaat hierbij om zogenaamde ‘bispecifieke antistoffen’, antilichamen die aan twee cellen tegelijk kunnen binden. Aan één kant binden ze aan een doeleiwit op de multipel myeloomcel en aan de andere kant aan het eiwit CD3 op bepaalde afweercellen (de T-cellen) van dezelfde patiënt. Deze T-cellen worden zo geactiveerd om de multipel myeloomcellen te gaan aanvallen en opruimen.
Van deze bispecifieke antistoffen is in de eerste studies gezien dat zij effectief waren in een groot deel van uitgebreid voorbehandelde MM patiënten, zo’n 65-70% van de patiënten had een respons. Bovendien waren de bijwerkingen acceptabel.
De eerste bispecifieke antilichamen zullen naar verwachting de komende tijd beschikbaar komen. Over de effectiviteit en toxiciteit van deze behandeling buiten de studies, waaraan vaak een geselecteerde ‘fitte’ patiëntpopulatie deelneemt, is echter nog weinig bekend. Ook willen we voor de toekomst graag meer leren over de optimale inzet van deze behandelingen t.o.v. elkaar en t.o.v. andere nieuwe vormen van (immuun)therapie die de komende jaren naar verwachting ook beschikbaar zullen komen (zoals CAR-T cel therapie).
Met dit onderzoek willen we een landelijke registratie opzetten, met een hieraan gekoppelde biobank van beenmerg- en bloedsamples om zowel gegevens als biologisch materiaal te verzamelen van MM patiënten die behandeld worden met deze nieuwe therapieën. Via deze registratie willen we data verzamelen om onderzoek te kunnen doen naar de effectiviteit en toxiciteit van deze behandelingen in een ‘real-world’ setting. Hiermee kan dan bijvoorbeeld ook onderzocht worden of er verschil is tussen subgroepen van patiënten en wat voorspellers kunnen zijn voor respons of juist voor ernstige bijwerkingen. Met de gekoppelde biobank kan bovendien verder onderzocht worden hoe deze behandelingen op celniveau werken.
